Resource constraints in healthcare and the increasing costs of new treatments have prompted the resorting to pharmacoeconomic studies. New techniques allow to tailor to the specificity of each situation, thus giving back accurate calculations and estimations.

The desire to publish a more updated version of “Pharmacoeconomics. Principle and Practice” fits into this frame and provide readers with the basic principles of this complex discipline. Compared with the version we published 10 years ago, new techniques were described, an entire new chapter about epidemiology was added, and the reference literature and the examples were updated.

The abstracts at the beginning of each chapter have the purpose to provide an overview and ease the finding of information. Readers are given also the possibility to test their knowledge thanks to the Questions and Answers sections.

Last but not least, the entire book underwent peer review, thus ensuring the highest quality level.

Questa guida è stata scritta con l’obiettivo di favorire, in modo semplice e intuitivo e partendo dalla research question, la comprensione dei più importanti concetti di biostatistica ed epidemiologia clinica relativi agli studi osservazionali. Inoltre, attraverso una serie di esempi pratici focalizzati sul “come fare”, questa pocket guide intende rappresentare uno strumento di facile e rapida consultazione per orientare il clinico e il biologo nell’analisi, nella presentazione e nell’interpretazione dei risultati nell’ambito di studi osservazionali eziologici, diagnostici e prognostici.

Con “Real World Evidence” si intendono le evidenze cliniche sull’utilizzo e i possibili effetti di una terapia così come risultano dall’analisi dei dati tratti dalla pratica clinica (i cosiddetti “Real World Data”).

Negli ultimi anni i dati di Real World Evidence sono sempre più utilizzati dai diversi stakeholders: dalle aziende farmaceutiche per la ricerca & sviluppo, dalla comunità medica per l’analisi della pratica clinica, dalle agenzie regolatorie per monitorare la sicurezza post-marketing. Non è sempre chiaro, tuttavia, a che cosa ci si riferisca nelle diverse accezioni e utilizzi.

Il volume “Real World Evidence e farmaci. Razionale, criticità e applicazioni nel contesto italiano” si propone di fornire ai professionisti della sanità le informazioni essenziali per comprendere il tema e interpretare correttamente le analisi basate sui Real World Data.

Redatto dai maggiori esperti italiani in materia, il volume affronta una prima parte introduttiva sulle definizioni e la metodologia di ricerca, per poi presentare i dati sul ruolo della Real World Evidence nelle diverse fasi del farmaco e nelle diverse aree terapeutiche. È il primo testo su Real World Evidence e farmaci nel contesto italiano.

Il market access è il processo tramite il quale una compagnia farmaceutica, dopo aver ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio da parte dell’agenzia regolatoria, rende il proprio prodotto disponibile sul mercato per tutti i pazienti per i quali il farmaco ha ottenuto l’indicazione.

Il processo di market access comprende un gruppo di attività volto a fornire il farmaco appropriato per il gruppo appropriato di pazienti al prezzo appropriato.

Il market access potrebbe anche essere visto come l’insieme delle attività che supportano la gestione di potenziali barriere all’accesso, come per esempio prezzi non ottimali e livelli di rimborso, limitazioni dell’ambito di prescrizione del farmaco, complicate procedure di prescrizione o finanziamento. Per essere efficace, qualsiasi strategia di accesso al mercato deve tenere conto della realtà culturale del paese in cui si vuole immettere il farmaco.

Il market access nei paesi emergenti è stato ampiamente discusso nel precedente libro “Pharmaceutical Market Access in Emerging Markets” pubblicato nel 2016.

Il presente libro si focalizza sul market access nei paesi sviluppati con l’obiettivo di supportare studenti, accademici, manager dell’industria farmaceutica, decisori di spesa sanitaria e impiegati governativi a capire il contesto dei mercati sviluppati.

Negli ultimi anni gli investimenti per i nuovi farmaci immessi sul mercato dei paesi emergenti si sono rivelati vincenti e oggi questi mercati rappresentano un’importante opportunità per il lancio di nuovi farmaci da parte delle multinazionali farmaceutiche.

L’introduzione sul mercato di un nuovo farmaco richiede un’efficace strategia di market access, cioè di quell’insieme di attività che vanno dall’autorizzazione al commercio, al pricing, all’health technology assessment e alla rimborsabilità. Nell’ottica di espansione verso i mercati emergenti è di fondamentale importanza la conoscenza approfondita e la comprensione delle politiche e dei processi decisionali dei paesi in cui si intende investire.

Scopo di questo libro è illustrare il processo di market access di circa 30 paesi emergenti, che rappresentano i mercati più importanti nelle regioni selezionate, con particolare riferimento alla struttura del sistema sanitario, alle politiche sanitarie e ai percorsi di accesso al mercato.

Lo scopo di questo libro è fornire una panoramica generale sul processo di traduzione e adattamento culturale degli strumenti di survey utilizzati nella ricerca clinica con particolare evidenza sugli aspetti linguistici del processo. Gli strumenti di indagine a cui si fa riferimento comprendono qualsiasi testo, stampato o elettronico, preparato al fine di raccogliere informazioni in un setting di ricerca clinica. Quest’ampia definizione comprende i patient-reported, clinician-reported e caregiver-reported outcome, ma anche i diari dei pazienti, indici, scale, checklist di sintomi, ecc. La prima parte del libro riporta una breve introduzione su alcuni aspetti linguistici della traduzione al fine di fornire la definizione di alcuni concetti chiave linguistici e impostare un quadro teorico preliminare per il processo di traduzione e adattamento culturale. La seconda parte del libro descrive gli step principali utilizzati nel processo di traduzione. La discussione di ogni step comprende la definizione dei suoi componenti principali, una lista delle figure professionali coinvolte nell’attuazione dello step, una descrizione critica e dettagliata del processo coinvolto nell’implementazione dello step, e una breve panoramica delle aree in cui è necessario effettuare ulteriore ricerca. L’ultimo capitolo si occupa della traduzione di strumenti di indagine clinica in versione elettronica, con una breve discussione sugli adattamenti che è necessario attuare a ogni step del processo.

I Patient Reported Outcomes (PRO) sono misurazioni che permettono di valutare la condizione di salute del paziente attraverso il punto di vista del paziente stesso, senza correzioni o interpretazioni da parte di intermediari.

Strumenti PRO validi e affidabili sono in grado di fornire una misura standardizzata e quantificabile del beneficio di un trattamento sulla quale è possibile valutare gli outcome dell’intervento e gli effetti del trattamento dal punto di vista del paziente. In alcuni casi, come per esempio nella valutazione della terapia contro il dolore, dei sintomi gastrointestinali e urologici o del benessere psico-fisico, i PRO forniscono la miglior evidenza dell’efficacia di un trattamento.

Il volume si propone di fornire una panoramica sui PRO, sulle applicazioni, la metodologia e la validazione al fine di aiutare il lettore ad avvicinarsi a questi strumenti di misurazione che stanno acquisendo un ruolo sempre più centrale nel processo decisionale di sviluppo dei farmaci.

Questo libro si propone di affrontare non solo la teoria, ma di guidare il lettore ad applicare aspetti specifici di discipline tecniche quali l’epidemiologia e la biostatistica nella pratica clinica. Infatti ogni capitolo presenta uno o più esempi specifici su come realizzare un’analisi epidemiologica o statistica e fornisce al lettore la possibilità di riprodurre l’analisi descritta utilizzando i software e i database scaricabili. L’obiettivo finale consiste nell’illustrare i metodi epidemiologici e biostatistici applicati nella ricerca clinica e nello sviluppare la capacità di realizzare analisi di dati clinici utilizzando software informatici.